Zespół Szkół Ponadpodstawowych im. Jana Kasprowicza w Nietążkowie. Czas Zuzi ucieka. Potrzebna pełna mobilizacja, by zdążyć z ratunkiem.
Strona fundacji: www.siepomaga.pl/zuzia
Strona FB: https://www.facebook.com/Zuzia-kontra-SMA-104465481905581
LEK: Zolgensma to terapia genowa na receptę stosowana w leczeniu dzieci w wieku poniżej 2 lat z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). SMA powoduje osłabienie i wyniszczenie mięśni szkieletowych, które pogarsza się z wiekiem. SMA powstaje, gdy brakuje genu, zwykle SMA1, lub nie działa on prawidłowo. Zolgensama dostarcza nową funkcjonalną lub roboczą kopię ludzkiego genu SMN. Zolgensama jest jednorazowym lekiem podawanym w infuzji dożylnej.